Группа исследователей из США, Испании и Италии показала, что с наследственными заболеваниями человека можно бороться, сочетая методы генной терапии с использованием «индуцированных» плюрипотентных стволовых (induced pluripotent stem, iPS) клеток.

«Специалисты научились культивировать стволовые клетки в чашке Петри около десяти лет назад, — замечает ведущий автор работы Хуан Карлос Исписуа Бельмонте (Juan Carlos Izpisúa Belmonte) из Барселонского центра регенеративной медицины (Испания). — Это событие вселило в нас надежду на то, что когда-нибудь мы сможем успешно комбинировать генную терапию с получением iPS-клеток, которые затем дифференцируют в клетки пораженной заболеванием ткани». Ранее эффективность такой методики была продемонстрирована в ходе исследований на мышах, однако особенности ее применения для лечения человека еще не изучались. 

В своей работе авторы сконцентрировались на анемии Фанкони — наследственном заболевании, которое характеризуется появлением различных отклонений в работе кроветворной системы. Анемия Фанкони вызывается мутациями в одном из 13 соответствующих ей генов и часто приводит к развитию апластической анемии (подавлению процесса создания новых клеток крови в костном мозге), лейкемии и других видов рака. 

Ученые экспериментировали на клетках кожи (фибробластах и кератиноцитах) больных анемией Фанкони. Сначала они «исправляли» поврежденный ген клеток, а затем «перепрограммировали» их в iPS-клетки с помощью четырех факторов транскрипции: Oct-4, Sox2, Klf4 и c-Myc. Полученные в результате клетки ничем не отличались от эмбриональных стволовых. 

Получив обнадеживающие результаты, авторы решили проверить, насколько перспективны созданные iPS-клетки в плане получения кроветворных стволовых (резкое сокращение числа таких клеток, напомним, характерно для больных анемией Фанкони); как выяснилось, процесс дифференциации проходит весьма успешно. «Конечно, эти эксперименты проводились в лабораторных условиях, и мы «вылечили» только отдельные клетки, — объясняет г-н Бельмонте. — Но мы ведь можем пересадить их человеку и, вероятно, излечить и его». 

«Биение» кардиомиоцитов (клеток сердечной мышечной ткани), полученных на основе фибробластов больных анемией Фанкони:

Полная версия отчета будет опубликована в журнале Nature. 

Подготовлено по материалам EurekAlert!.